Malattia di Huntington: 500.000 euro dal BII Catalyst Fund for Italy I allo spin-off dell’Università di Padova DNA switch

La malattia di Huntington (o corea di Huntington) è una patologia neurodegenerativa ereditaria del sistema nervoso centrale. È caratterizzata da una progressiva degenerazione dei neuroni situati in specifiche aree del cervello, in particolare nei nuclei della base (come il nucleo caudato e il putamen), responsabili del coordinamento dei movimenti e del controllo emotivo e cognitivo.

La malattia è causata da una mutazione dominante sul gene HTT (situato sul cromosoma 4), che codifica per la proteina huntingtina.

  • Espansione della tripletta CAG: Nel gene normale, la sequenza di nucleotidi CAG si ripete dalle 10 alle 35 volte. Nei soggetti affetti, la sequenza è ripetuta 36 o più volte.
  • Ereditarietà autosomica dominante: È sufficiente ereditare una sola copia del gene mutato da uno dei genitori per sviluppare la malattia. Ogni figlio di un genitore affetto ha il 50% di probabilità di ereditare il gene mutato.

Francesca Giordano

Padova. — DNAswitch S.r.l., spin-off dell’Università di Padova fondato nel 2024, è la prima azienda italiana a ricevere il supporto del BioInnovation Institute (BII) di Copenhagen tramite l’International Venture Lab. L’azienda ha ottenuto un finanziamento di 500.000 euro dal fondo BII Catalyst Fund for Italy I (gestito da Panakès Partners in collaborazione con BII e cofinanziato dal PR FESR 2021-2027 della Regione Lazio tramite Lazio Innova).

La startup sviluppa una terapia genica innovativa per la malattia di Huntington, patologia neurodegenerativa che colpisce circa 80.000 pazienti diagnosticati in Unione Europea e Nord America. A differenza delle terapie tradizionali mirate a ridurre la proteina mutata, DNAswitch attiva un programma di difesa endogeno dei neuroni tramite il fattore di trascrizione MTF1, scoperto nel laboratorio del Prof. Graziano Martello all’Università di Padova e pubblicato su Nature Communications nel 2023.

Nei test preclinici, una singola somministrazione ha migliorato la mobilità nei topi malati, dimezzato gli accumuli proteici nello striato e ridotto l’atrofia cerebrale. Sui neuroni umani in laboratorio, il 41% delle proteine alterate è tornato verso valori sani.

La tecnologia è protetta da brevetto internazionale dai co-fondatori Graziano Martello (direttore scientifico) e Anna Maria Gambetta (amministratrice delegata). La società ha sede principale a Padova e una sede operativa nel Lazio per la produzione e il testing dei vettori virali, e ha beneficiato del supporto iniziale di G-Factor e Area Science Park.

Panakès Partners: Società di venture capital con sede a Milano che investe in aziende e team nell’ambito delle scienze della vita. Fondata nel 2015, gestisce 275 milioni di euro. (www.panakes.it)

BioInnovation Institute (BII): Istituto di innovazione europeo sostenuto dalla Novo Nordisk Foundation che promuove l’innovazione nelle Life Sciences e Deep Tech per trasformare la ricerca scientifica in imprese ad alto impatto.

BII Catalyst Fund for Italy I: Fondo gestito da Panakès Partners in collaborazione con BII, finanziato da Lazio Innova (tramite LAZIO Venture 2 – PR FESR 2021-2027) e Novo Holdings.                                   

A cura di Francesca Giordano

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